희귀의약품 (Orphan Drug)
쉽게 풀면
환자 수가 매우 적어 제약회사가 개발해도 수익을 내기 어려운 희귀질환 치료제입니다. 시장성이 낮다는 이유로 개발이 외면받기 쉬워, 여러 나라가 세제 혜택이나 허가 절차 단축 같은 지원 제도를 두어 개발을 장려합니다. 환자 수가 전국에 몇백 명 수준인 희귀질환은, 신약 하나를 개발해도 판매로 개발비를 회수하기 어려워 기업이 선뜻 나서지 않는 경우가 많다. 이 때문에 국가가 세금 혜택이나 심사 우대 같은 당근을 제공해 기업이 개발에 나서도록 유도한다. 환자 단체들이 희귀의약품 지정과 지원 확대를 위해 목소리를 내는 경우도 흔하다. 국내에 도입되더라도 환자 수가 적어 공급이 불안정하게 유지되는 경우도 있다. 일부 국가는 희귀의약품에 대해 별도의 약가 우대나 급여 확대 정책을 함께 운영한다.
왜 중요한가
환자 수가 극히 적은 희귀질환은 시장 규모가 작아 제약회사가 자체 개발 비용을 회수하기 어렵기 때문에, 정부가 세제 혜택이나 허가 절차 우대 등으로 개발을 유도하지 않으면 치료제가 아예 나오지 않을 수 있습니다. 이 때문에 희귀질환 치료 접근성을 다루는 보건정책 연구에서 핵심 주제로 등장합니다. 이런 지원이 없다면 애초에 치료제가 개발되지 않아 환자들이 아예 치료 기회조차 얻지 못할 수 있다는 점이 이 제도가 존재하는 근본 이유다.
논문에서는 이렇게 쓰입니다
희귀병 치료약으로 지정되면 임상시험 비용을 지원받고 심사도 더 빨리 받을 수 있다는 내용입니다.
희귀의약품으로 지정해 지원하는 제도가 실제로 치료제 개발과 국내 도입을 얼마나 앞당겼는지 살펴본 내용입니다.
조금 더 깊게 보면
희귀의약품 지정을 받아도 임상시험 대상 환자 수가 워낙 적어 충분한 근거 자료를 확보하기 어려운 경우가 많아, 일반 신약과는 다른 심사 기준이 적용되기도 합니다. 희귀의약품 지정 여부는 대개 특정 질환의 국내 유병 인구 수에 대한 기준으로 정해지며, 같은 성분이라도 적응증에 따라 희귀의약품으로 인정되는 범위가 달라질 수 있다.
주의할 점
희귀의약품으로 지정되었다고 해서 반드시 신속하게 공급되는 것은 아니며, 국내 수급 문제로 접근성이 낮은 경우도 있다.