동정적 사용 (Compassionate Use)

한 줄 정의: 아직 정식 승인되지 않은 실험적 치료제를, 임상시험에 참여할 수 없고 다른 치료 대안이 없는 중증·말기 환자에게 치료 목적으로 예외적으로 사용하게 하는 제도입니다.

쉽게 풀면

신약이 정식으로 승인받으려면 여러 단계의 임상시험 등록을 거치며 보통 몇 년이 걸립니다. 하지만 당장 다른 치료법이 없어 생명이 위태로운 환자에게는 그 몇 년을 기다릴 여유가 없습니다. 이런 경우를 위해 "임상시험이 아직 끝나지 않았어도, 정말 대안이 없는 환자에 한해 규제기관 승인을 받아 실험 약물을 미리 써볼 수 있게 해주자"는 제도가 바로 동정적 사용(또는 확대접근, Expanded Access)입니다. 국내에서는 '치료적 목적의 사용승인 제도'라는 이름으로 식약처가 운영하고 있습니다.

왜 중요한가

동정적 사용은 신약 개발의 표준 절차(임상시험 승인 체계)와 개별 환자의 절박한 치료 필요 사이에서 발생하는 긴장을 다루기 때문에 연구윤리와 규제과학 논문에서 꾸준히 논의됩니다. 특히 희귀질환·말기암처럼 대안이 부족한 영역에서는 동정적 사용을 통해 얻어진 임상 경험이 이후 정식 임상시험 설계나 규제기관의 판단에 참고자료로 활용되기도 합니다. 또한 이 제도는 환자의 치료 접근권과 임상시험 체계의 과학적 엄격성이라는 두 가치가 충돌하는 대표적 사례로, 의료윤리·보건정책 논의에서도 자주 인용됩니다.

논문에서는 이렇게 쓰입니다

"3상 임상시험이 아직 진행 중인 시점에서 표준치료에 실패한 일부 환자는 확대접근 프로그램(Expanded Access Program)을 통해 해당 약물을 투여받았다."

이 문장은 정식 임상시험 결과가 나오기 전에, 별도의 예외적 절차로 환자가 실험적 치료에 접근했음을 밝히는 표현입니다. 신약 개발 및 희귀질환 치료 관련 논문의 배경이나 논의 부분에서 자주 등장합니다.

"해당 희귀 유전질환 환자 코호트 중 일부는 동정적 사용 승인을 통해 유전자 치료제를 조기에 투여받았으며, 이 사례들의 추적 관찰 결과가 후속 임상시험 프로토콜 설계에 반영되었다."

대조군 없이 소수 환자에게 제공된 동정적 사용 사례라도, 그 경과를 체계적으로 기록해두면 이후 정식 임상시험을 설계할 때 용량이나 평가지표를 정하는 데 참고자료로 쓰일 수 있다는 점을 보여주는 문장입니다. 유전자·세포치료 분야 논문에서 흔히 볼 수 있는 서술 방식입니다.

"팬데믹 초기 항바이러스제 공급이 제한적이었던 상황에서, 중증 입원 환자를 대상으로 동정적 사용 프로그램이 시행되었고 이는 이후 응급사용승인(Emergency Use Authorization) 논의로 이어졌다."

감염병 대유행처럼 치료제가 시급히 필요한 공중보건 위기 상황에서도 동정적 사용이 언급되며, 이 사례들이 더 넓은 범위의 환자에게 약물을 제공하는 응급사용승인 제도로 확대되는 과정을 설명할 때 자주 인용됩니다.

조금 더 깊게 보면

동정적 사용은 국가·규제기관마다 운영 방식이 조금씩 다르며, 개별 환자 단위로 승인하는 경우와 여러 환자를 대상으로 하는 프로그램형(확대접근 프로그램) 형태로 나뉘기도 합니다. 논문에서는 이 제도를 통해 수집된 데이터를 '실사용 데이터(Real-World Data)' 또는 이를 근거로 도출한 '실사용 근거(Real-World Evidence)'로 부르는 경우가 있는데, 이는 무작위 대조 임상시험 데이터와는 근거 수준이 다르다는 점을 함께 이해해야 합니다. 또한 동정적 사용과 유사하지만 구분해야 할 개념으로 '응급사용승인'이 있는데, 전자는 개별 환자 중심의 예외적 접근인 반면 후자는 특정 위기 상황에서 보다 광범위한 대상에게 승인을 확대하는 제도라는 차이가 있습니다.

주의할 점

동정적 사용은 정식 임상시험이 아니므로 대조군이 없고 엄격한 통계적 검증도 거치지 않습니다. 따라서 여기서 관찰된 호전이나 부작용을 약물의 유효성·안전성에 대한 근거로 그대로 인용해서는 안 됩니다. 또한 안전성과 유효성이 충분히 검증되지 않은 상태라는 점에서, 두 치료법의 우열이 불확실한 상태에서 진행하는 임상적 평형상태 기반의 정식 임상시험과는 윤리적 근거 자체가 다릅니다.